En skruvmejsel mot kolesterolet: Kan genterapi slippa pillren för gott?
Genredigering – kan framtidens kolesterolmedicin vara en engångsgrej?
Hur låter det att byta det eviga pillret mot en engångsbehandling som permanent sänker ditt farliga kolesterol? Det kan låta som science fiction, men ny forskning visar att det faktiskt ligger närmare verkligheten än någonsin. En banbrytande pilotstudie har visat att genredigering med CRISPR-teknik kan sänka nivåerna av det beryktade LDL-kolesterolet – alltså det ”onda” kolesterolet – med nästan hälften. Samtidigt sjönk även blodfetterna (triglyceriderna) ordentligt.
Studien var, i ärlighetens namn, ganska liten och inkluderade bara 15 hårt drabbade kolesterolkämpar. Men noterbart är att behandlingen riktade in sig på personer med de svåraste problemen där varken mediciner eller överdriven intag av havregrynsgröt fanns med på topplistan över effektiva metoder.
CRISPR – gensaxen som kan revolutionera behandlingen
CRISPR-Cas9 fungerar lite som biologins motsvarighet till en schweizisk armékniv – men istället för att öppna ölflaskor kan den klippa och klistra i vårt DNA. I det här fallet förändrades en specifik gen, ANGPTL3, så att den slutar reglera kolesterol och triglycerider på sitt gamla vanliga sätt. Resultatet? För deltagarna som fick högsta dosen sänktes LDL med nästan 50 procent och triglyceriderna med 55 procent.
Låter det bekant? Det är för att vissa människor, tack vare lyckliga mutationer, föds med en defekt i just denna gen – och klarar sig hela livet med låga kolesterolvärden och nästan obefintlig risk att drabbas av hjärt-kärlsjukdomar.
”Drömmen vore att unga personer med svår sjukdom kan få en ‘fix och klar’-behandling för ett friskt hjärta livet ut.”
Och ja, det är citat från Dr. Steven Nissen, mannen bakom studien, som passande nog utstrålar den barnsliga förtjusning som bara innovation inom hjärtforskning kan framkalla.
Engångsbehandlingens lockelse och begränsningar
Det finns redan idag läkemedel som kan sänka LDL-nivåerna kraftigt. Men poängen med CRISPR är bekvämligheten – särskilt om man är 20+ och har höga kolesterolvärden. Varför pilla med tabletter varje dag, eller ta sprutor varannan vecka i decennier, om det går att fixa problemet på ett bräde? Möjligheterna är enorma, menar bland annat Dr. Ann Marie Navar från Dallas.
Men vi ska inte ropa hej riktigt än. Resultaten är lovande, men än så länge testar man tekniken på en mycket liten grupp och nästa steg, större kliniska prövningar, drar snart igång. Och enligt Dr. Pradeep Natarajan, som också synat forskningen, återstår det att se om effekterna håller på sikt – och om säkerheten är tillräckligt god.
Hur säkert är det?
När naturen själv muterar bort en gen brukar det påverka hela kroppen, men CRISPR-läkemedlet riktar sig bara mot levern – där den största delen av vårt kolesterol produceras. Det är förstås en trygghetsfaktor, eftersom ofrivillig genfix i exempelvis hjärtmuskeln kan sluta illa. I den här studien rapporterades mest lindriga biverkningar; någon fick lite irritation vid injektionsstället och en deltagare lite leverenzymförhöjning som snabbt gick tillbaka.
En dödsfall inträffade sex månader efter behandlingen, men patienten hade avancerad hjärtsjukdom och fick dessutom lägsta dosen – och kopplingen till själva behandlingen bedöms som minimal.
Framtiden för kolesterolbehandling
Ska man glömma sina mediciner redan nu? Nej tack, säger experterna. Det kommer ta tid innan vi vet säkert om den här formen av genredigering är lösningen på våra hjärtproblem. Tills dess gäller det gamla vanliga rådet: sköter du redan om dina kolesterolmediciner – fortsätt med det.
”Ju tidigare och längre du behandlar ditt kolesterol, desto bättre skyddar du hjärtat.”
Så även om framtiden bjuder på genteknisk revolution, gäller alltså fortfarande – lämna inte pillerburken i byrålådan riktigt än.
Med en enkel gentrimning kan framtiden för farligt högt kolesterol vara fri från piller – revolutionen kan vara närmare än du tror.
Ämnen i denna artikel: kolesterol, genterapi, hjärt-kärlsjukdom, hjärt-kärlsjukdom, medicinsk innovation
